基因治療獲益能保持幾十年,支原體快速檢測使質檢達標

無論是基因治療還是細胞治療，在質檢中都需要確保無支原體污染。PCR或qPCR常用于支原體檢測，但如用商業試劑盒，還需確保符合藥典要求，要進行方法驗證。近日小編向您介紹一個國外有關基因細胞治療的新發現，其報道發表在3月12日的Nature Communications上。

近日，大奧蒙德街醫院、倫敦大學學院GOS兒童健康研究所和哈佛醫學院之間的一項國際合作表明，基因治療的有益效果能在移植的造血干細胞被人體清除后數十年仍然保持。

該研究小組監測了5名在大奧蒙德街醫院使用基因治療成功治愈SCID-X1的患者。SCID-X1即x -連鎖嚴重聯合免疫缺陷，它是由常見的細胞因子受體γ鏈缺乏引起的，γ鏈是多種細胞因子受體(IL2、IL4、IL7、IL9、IL15和IL21)的組成部分，對淋巴細胞的發育和功能有多方面的影響。

在3-18年的時間里，研究人員定期分析了患者的血液，以檢測血液中存在哪些細胞類型和生物標志物。結果表明，盡管作為基因治療的一部分而移植的干細胞已經被患者清除，但矯正后的免疫細胞，即T細胞，仍在形成。

 

圖片來自：Long-term lymphoid progenitors independently sustain naïve T and NK cell production in humans. Nature Communications, 2021; 12 (1) DOI: 10.1038/s41467-021-21834-9

該基因療法的工作原理是首先移除一些患者的造血干細胞，這些干細胞可以產生所有類型的血液和免疫細胞。接下來，用病毒載體將一個新的缺陷基因拷貝傳送到實驗室病人細胞的DNA中。這些矯正后的干細胞將通過所謂的“自體移植”返回患者體內，在那里它們繼續產生持續的健康免疫細胞，能夠對抗感染。

在對SCID-X1的基因治療中，矯正后的干細胞最終被人體清除，但患者的病情仍然得到治愈。這組研究人員認為，“治愈”的原因在于人體仍然能夠持續產生新的工程化T細胞——這是人體免疫系統的重要組成部分。

他們使用了先進的基因追蹤技術和無數的測試，在基因治療幾十年后，為SCID-X1患者提供了T細胞細節。

研究小組認為，這種基因療法為人類胸腺（T細胞發育的部位）提供了理想的條件，使其長期儲存能夠形成新的T細胞的正確類型的祖細胞。研究人員將進一步研究這是如何發生的，以及它是如何被利用的，這對開發下一代的基因治療和癌癥免疫治療方法至關重要。

目前，基因療法的發展方興未艾，但它也需要進行支原體檢查。傳統藥典方法如培養法所需時間較長，qPCR方法越來越得到 基因治療公司的青睞。可使用商業的支原體qPCR檢測試劑盒（如德國MB），方法驗證后可替代傳統方法，節省時間，并取得同樣的靈敏度和特異性。